Ako investície do vysokoúčinnej liečby sclerosis multiplex menia životy

Vo štvrtok 30. mája si pripomíname Svetový deň sklerózy multiplex. Jeho cieľom je zvyšovať povedomie o tomto ochorení, čo môže pomôcť k včasnej diagnostike a následne aj ku skorému nasadeniu účinnej liečby. Svetový deň sklerózy multiplex vyhlásila Medzinárodná federácia sklerózy multiplex.

„Hlavnou témou tohtoročného Svetového dňa SM je diagnostikovanie ochorenia. Cieľom je upozorňovať na dôležitosť včasnej a presnej diagnostiky. Povedomie o tejto téme chceme zvyšovať aj zdieľaním skutočných príbehov pacientov a spoločne tak pracovať na zlepšovaní povedomia a budovaní solidarity zdieľaním skúseností s diagnózou SM,“ povedala prezidentka Slovenského zväzu sclerosis multiplex Jarmila Fajnorová, ktorá dlhodobo pracuje na tom, aby zviditeľnila „ľudí trpiacich diagnózou sclerosis multiplex - G-35, aby mali možnosť dať vedieť zdravým spoluobčanom, že aj ONI sú tu, a chcú žiť s nimi, nielen vedľa nich!“

Odborníci neustále zdôrazňujú dôležitosť čo najskoršieho nastavenia pacienta na vhodnú liečbu. Preto je nevyhnutné hovoriť o príznakoch sklerózy multiplex i mnohých mýtoch, ktoré sa s ňou spájajú. Môžeme tak pomôcť ku včasnej diagnostike pacientov, tomu, aby boli dostatočne a správne informovaní a tiež k porozumeniu zo strany verejnosti.

Týmto ochorením trpí asi 2,8 milióna ľudí na celom svete. Presné epidemiologické dáta o incidencii (pozn. počet nových prípadov ochorenia v danom roku) a prevalencii (pozn. výskyt daného ochorenia v populácii) sklerózy multiplex na Slovensku však nemáme. Presnejšie údaje by sme mohli získať zavedením centrálneho registra pacientov, ktorý na Slovensku zatiaľ chýba.

Poisťovne síce vedia koľko majú evidovaných pacientov s touto diagnózou a koľko sa lieči, no i tam môže podľa profesorky Gdovinovej dôjsť k skresleniu, „pretože poisťovňa eviduje pacientov, ktorí sú na nejakej liečbe. U pacientov, u ktorých po určitom čase ochorenie už tak progreduje, že nemajú DMT liečbu (chorobu modifikujúca terapia, pozn. red.), však nemusia mať presnú evidenciu“.

Existujú však príznaky, ktoré sú pre SM typickejšie než pre iné ochorenia. Jedným z najtypickejších a najčastejších je únava, ktorá nie je primeraná vynaloženej námahe počas dňa. Ďalším častým príznakom je zakopávanie, ktoré je časté, aj na rovnom povrchu.

Štyridsaťpäťročný Martin, ktorému „diagnostikovali SM náhodou“, keď sa pred zhruba desiatimi rokmi dostal na vyšetrenie MRI (magnetická rezonancia, pozn. red.) v súvislosti s inou diagnózou – hyperfunkciou štítnej žľazy, mal v tom čase pocit, že nemá žiadne problémy. Hovoril si to napriek tomu, že sa už u neho prejavoval jeden zo známych počiatočných príznakov SM – zakopávanie. To si však ospravedlňoval tým, že sa mu to stáva len vtedy, keď sa ponáhľa alebo je nervózny. „To zakopávanie je symptómom SM-ky, lenže ona sa v tých prvých štádiách v podstate neprejavuje, pretože každý má nejakú neurologickú rezervu,“ vysvetľuje spätne Martin.

Obvyklé sú aj zvláštne pocity na koži ako mravčenie, drobné pichanie či necitlivosť niektorých miest či častí tela.

Pacienti môžu mať aj poruchy zraku. Častým príznakom SM je zápal zrakového nervu, ktorý sa prejavuje bolesťou za okom pri pohľade do strán. Problémy bývajú obvykle dočasné a v priebehu niekoľkých týždňov odznejú. Po ťažších relapsoch zostáva trvalé zhoršenie zrakovej ostrosti, prípadne farebného videnia a môže sa objaviť aj dvojité videnie (diplopia).

Medzi ďalšie prejavy SM patria urologické problémy, problémy so sexuálnymi funkciami, depresie, úzkostné stavy, poruchy spánku, problémy so sústredením alebo pamäťou a tiež zlá artikulácia reči.

Keďže sú mnohé príznaky SM nejednoznačné a nešpecifické, je možné ich pripísať iným ochoreniam, diagnostika tohto ochorenia je veľmi náročná a komplexná. Neexistuje jeden konkrétny diagnostický test, prostredníctvom ktorého by sme vedeli stanoviť diagnózu SM.
Pri skleróze multiplex však o ďalšom priebehu choroby a prognóze pacienta rozhoduje, či lekári ochorenie diagnostikujú dostatočne skoro a či včas nasadia účinnú liečbu. S návštevou odborníka preto netreba dlho váhať. Ak má pacient jeden alebo dokonca viacero zo spomenutých príznakov, praktický lekár či neurológ mu pomôžu zistiť diagnózu.

Je však dôležité, aby ľudia nepodceňovali príznaky, ktoré môžu byť prvými signálmi SM. Prejavy ochorenia sú totiž rôznorodé a spočiatku bývajú nenápadné.

Prvé problémy súvisiace so sklerózou multiplex sa zvyknú často zamieňať za ťažkosti s chrbticou, preťaženie zraku, pracovnú vyčerpanosť, urologické infekcie, dôsledky stresu či psychické ťažkosti. Včasná diagnostika a skorá liečba však môže výrazne zlepšiť neskorší priebeh ochorenia a celkovú prognózu.

„Skleróza multiplex je ochorenie najmä mladých ľudí, ktoré môže viesť k zneschopneniu pacienta, ale v súčasnosti máme moderné spôsoby liečby, ktoré - treba vyzdvihnúť - sú na Slovensku plne hradené zo zdravotného poistenia. Preto by mali pacienti k liečbe pristupovať zodpovedne – užívať ju, pretože pri liečbe sa vedia dožiť vysokého veku s dobrou kvalitou života. Pokiaľ ľudia majú príznaky alebo nejaké ťažkosti, mali by zavčasu navštíviť lekára. Stáva sa, že pacienti prídu k lekárovi neskoro. Nie je problém v neskorej diagnostike u lekára, ale pacient mal nejaké ťažkosti - slabosť, tŕpnutie, poruchu rovnováhy alebo čokoľvek iné, a išiel neskoro k lekárovi. Potom sa diagnostika odďaľuje a čím skôr sa začne pacient liečiť, tým pomalšie ochorenie progreduje,“ zdôraznila profesorka Gdovinová.

Rozhovor s prezidentkou Slovenskej neurologickej spoločnosti, prof. MUDr. Zuzanou Gdovinovou, CSc., FESO, FEAN

Čo je skleróza multiplex?

SM je chronické zápalové ochorenie CNS (centrálneho nervového systému), autoimunitného charakteru, pri ktorom imunitný systém poškodzuje myelín a axóny mozgu a miechy. Preto sa označuje ako demyelinizačné ochorenie, ale tým že dochádza aj k poškodeniu axónov, má aj neurodegeneratívnu zložku. Demyelinizácia znamená, že dochádza ku strate obalov neurónov, čo sa potom prejavuje postihnutím rôznych častí nervového systému. V neskoršej fáze dochádza aj k zániku axónov, čo je vnútorná časť nervu a tieto zmeny už sú potom trvalé. Takže cieľom liečby je, aby k týmto zmenám nedošlo. Postihuje najmä mladých dospelých ľudí.

Aký má priebeh?

Má rôzny priebeh. Môže prebiehať ako relaps-remitujúce ochorenie, to znamená, že prichádzajú ataky a po liečení sa stav pacientov zlepší a potom môže znovu dôjsť k relapsu ochorenia. To je najčastejší priebeh, asi u 80 % pacientov. Alebo sa ochorenie začne ako som spomínala a potom sa postupne kontinuálne zhoršuje (sekundárne progresívna forma), alebo sa od začiatku postupne zhoršuje (primárne progresívna forma).

U koho a ako často sa toto ochorenie vyskytuje?

Vyskytuje sa viac u mladších ľudí. Je to ochorenie mierneho zemepisného pásma, najvyšší výskyt je v Severnej Amerike, Európe, Južnej Austrálii, so zemepisnou šírkou výskyt klesá. Vo svete má SM viac ako 2,5 milióna ľudí.

Aká je prevalencia na Slovensku?

Čo sa týka prevalencie na Slovensku, sú údaje rozporuplné ... Je jeden oficiálny údaj, ktorý vyšiel z NCZI (Národné centrum zdravotníckych informácií, pozn. red.), kde sa uvádza, že je asi 16-tisíc pacientov so sklerózou multiplex, čo určite nie je pravda.

Je aj druhý údaj, kde však nemám zdroj citácie, ale takisto bol publikovaný. Ten vychádza reálnejšie a hovorí, že na Slovensku je približne osemtisíc ľudí so sklerózou multiplex. Tento údaj zodpovedá našej zemepisnej šírke, aj v porovnaní s inými krajinami, napríklad Českou republikou, čo je porovnateľná krajina.

Ako je možné, že sú tie údaje až také rozdielne?

Na tento problém upozorňujeme už dlhodobo - nemáme register sklerózy multiplex a tým pádom tieto čísla nevieme. Ten údaj osemtisíc bude pravdepodobne získaný cez poisťovne, ktoré vedia koľko majú evidovaných pacientov s touto diagnózou a koľko sa lieči.  

Môže tam však dôjsť k skresleniu, pretože poisťovňa eviduje pacientov, ktorí sú na nejakej liečbe. U pacientov, u ktorých po určitom čase ochorenie už tak progreduje, že nemajú DMT liečbu (chorobu modifikujúca terapia, pozn. red.), však nemusia mať presnú evidenciu.

Ten spomenutý údaj 16-tisíc, napríklad, vznikol z toho, že pacientov hlásili z SM centier a tých istých pacientov hlásili aj ambulantní neurológovia. Jeden pacient sa tak v tom systéme vyskytol dvakrát a preto je ten údaj nepresný.

Na to, aby sme mali presné údaje a aby sme vedeli aj posudzovať kvalitu starostlivosti o pacientov so sklerózou multiplex, by bolo ideálne, keby sme ten register mali a o to sa snažíme už niekoľko rokov.

Aký je význam tohto registra?

Je dôležité, aby sme vedeli sledovať koľko máme pacientov. Dá sa z neho, napríklad, sledovať aj účinnosť liečby. Dá sa porovnať, že napríklad nejaká skupina mala určitú liečbu, potom prišla účinnejšia liečba a dostali ju (eskalačná liečba) a ďalší pacienti mali od začiatku vysokoúčinnú liečbu ... následne sa dá porovnať, ako rýchlo u ktorých z nich to ochorenie progredovalo.

Registre sklerózy multiplex dnes majú v mnohých okolitých krajinách. Veľmi dobre fungujúci register je v Českej republike. Je aj medzinárodný register - MSBase, ktorý zahŕňa množstvo krajín – väčšie množstvo pacientov v registri poskytuje kvalitnejšie dáta. Je možnosť, aby register, ktorý budeme mať bol kompatibilný s medzinárodným registrom, čo nám umožní aj porovnať ako sme na tom v porovnaní s inými krajinami.

V tomto je vzorom register cievnych mozgových príhod, ktorý je funkčný, hlásenie cievnych mozgových príhod je povinné zo zákona a Slovenská neurologická spoločnosť a jej Cerebrovaskulárna sekcia dôsledne kontroluje hlásenie CMP. Dáta preklápame aj do medzinárodného registra RES-Q, čo nám umožňuje sledovať kvalitu starostlivosti o CMP na Slovensku, porovnávať jednotlivé pracoviská a porovnať sa aj na medzinárodnej úrovni. A treba povedať, že v akútnej starostlivosti o CMP patríme k najlepším krajinám v rámci medzinárodného porovnania. K tomu určite prispelo aj to, že na základe údajov z registra sme vedeli, kde máme nedostatky a mohli sme ich odstrániť.

Aká je situácia v súčasnosti? Kedy myslíte, že by sme ten register mohli mať?

S ministerstvom zdravotníctva o tom komunikujeme už nejaký čas. Máme aj pripravený určitý projekt, ktorý sme predložili na ministerstvo zdravotníctva, len zatiaľ sme nedospeli k nejakému konsenzu.

Určitý register v rámci NCZI už existuje, ale tento sa vypĺňa len veľmi limitovane a dáta, ktoré sú tam, určite nie sú dostatočné.

Jeden z dôvodov, prečo sa vypĺňa málo môže byť to, že liečbu sklerózy multiplex treba schvaľovať cez poisťovne. Lekári pracujúci v centrách tak musia vypĺňať schvaľovacie protokoly, čo je pomerne dosť veľa administratívnej práce... A popritom by mali vypĺňať ešte hlásenie do registra, čo by bola pre tých lekárov ďalšia práca. Vyplnenie protokolu trvá zhruba polhodinu, u nového pacienta aj viac a keby mali vypĺňať ešte register, bola by to možno ďalšia polhodina. A to je pri aktuálnom počte pacientov nemysliteľné - aby človek strávil hodinu len tým, že vypĺňa papiere.

Preto sme predložili na ministerstvo návrh, aby sa dáta do registra NCZI naťahovali priamo z protokolu pre poisťovne, čím by ubudla práca špeciálne ich zadávať do registra. Jednoducho by sa pri tom, keď by sa vypĺňal protokol, dáta natiahli do registra.  

V súčasnosti sa plánuje aj projekt Misia zdravia na roky 2024-2030. Výskumná a inovačná autorita (VAIA) spolu s Ministerstvo zdravotníctva SR vedie proces identifikácie kľúčových oblastí a následného usmerňovania Misie zdravia. V rámci neurológie okrem iných priorít sú to práve registre, a predovšetkým register SM, ktoré považujeme za dôležité pre kontrolu kvality zdravotnej starostlivosti. Takže verím, že raz sa k registru dopracujeme.

Ako sme na tom s diagnostikou SM?

Podľa môjho názoru je diagnostika sklerózy multiplex na Slovensku na dobrej úrovni. Funguje systém, že pacienti so včasnými príznakmi alebo s podozrením prídu k svojmu obvodnému alebo ambulantnému neurológovi, a ten pokiaľ má podozrenie, že ide o sklerózu multiplex, pošle pacienta do centra. Na základe údajov, ktoré aktuálne spracovávame, existujú ale v rámci Slovenska aj určité rozdiely, zatiaľ ešte nemáme definitívne výsledky, ale určite tieto dáta budú zdrojom pre zlepšenie diagnostiky. 

Aby sa spolupráca medzi centrami a ambulantnými neurológmi zlepšila a diagnóza bola čo najrýchlejšia, vypracovali v centrách pre svojich spádových neurológov, taký „checklist“ alebo zoznam vyšetrení, ktoré by mal mať pacient urobené pred odoslaním do centra. Aby bol čas, kým sa diagnóza po príchode do SM centra definitívne potvrdí, čo najkratší.

Nepresná diagnóza môže byť niekedy na začiatku preto, že niektoré príznaky sklerózy multiplex môžu byť nešpecifické, takže sa na toto ochorenie nemusí myslieť hneď na začiatku. Tam sa môže stratiť nejaký čas, ale vo väčšine prípadov je ten diagnostický proces celkom dobrý.

A nemyslím si, že by to bol problém len našej krajiny, to platí aj všeobecne. Ak príde pacient s nešpecifickými príznakmi, môže sa čas do definitívnej diagnózy trošku predĺžiť.

Z hľadiska toho, čo treba pacientovi urobiť, máme dostupné všetky potrebné vyšetrenia - neurologické, vyšetrenie likvoru a vyšetrenie magnetickou rezonanciou.

Potom je trošku iný problém - ak sa sleduje efektivita liečby, mala by sa sledovať aj strata objemu mozgu týchto pacientov, alebo inak povedané atrofia, a toto sa na všetkých rádiologických pracoviskách nerobí, čiže niektoré centrá majú problém s týmto sledovaním, ale to nesúvisí so základnou diagnostikou.

Keď už máme pacientov diagnostikovaných, ako ich potom liečime?

Ja som si pripravila takú analýzu, ako liečime pacientov, kde som vychádzala z počtu približne osemtisíc pacientov so sklerózou multiplex. Oslovila som všetky centrá, ktoré na Slovensku máme - je ich 13, koľko pacientov majú na takzvanej DMT liečbe. Zistili sme, že na tejto liečbe je cez 68 % pacientov.

Keď som tento údaj porovnala s inými krajinami, o ktorých sú údaje v literatúre, tak som zistila, že patríme ku krajinám s najväčším percentom pacientov liečených touto liečbou a dokonca je u nás tá liečba hradená z verejného zdravotného poistenia, čo nie je vo všetkých krajinách. Čiže my liečime dobre, sú na to aj dáta, len stále nemáme presný údaj o počte pacientov a vychádzame z tých osemtisíc. Aby sme to vedeli povedať zodpovedne, potrebovali by sme ten register.

V minulosti sa uprednostňovala takzvaná eskalačná stratégia liečby, v súčasnosti je to skôr podávanie vysokoúčinnej liečby hneď od začiatku, prečo je to tak?

Viaceré štúdie potvrdili, že pokiaľ má pacient od začiatku vysokoúčinnú liečbu (High-Efficacy Therapy - HET), je progresia pomalšia, je menej atakov a menšia strata objemu mozgového tkaniva. Je tendencia posúvať sa k užívaniu vysokoúčinnej liečby hneď od začiatku.

V minulosti bol eskalačný prístup, to znamená, že pacient začínal s prvolíniovou liečbou a v prípade, že tá zlyhala, pacient mal atak a splnil určité kritériá na postup, tak sa prechádzalo na vysokoúčinnú liečbu.

Vidíte v praxi prínos tejto zmeny prístupu?

Pacienti zostávajú dlhší čas v dobrom funkčnom stave. Sú to mladí ľudia, tak ide o to, aby jednak mali dobrý funkčný stav, aby sa o seba vedeli postarať, ale podľa možností, aby aj vedeli chodiť do práce - aby mohli byť ďalej zaradení do pracovného procesu.

Možno sa na jednej strane zdá, že vysokoúčinná liečba je finančne náročnejšia, ale pokiaľ je pacient dlhodobo zamestnaný a nemusí poberať dôchodok, šetria sa peniaze z oblasti sociálneho zabezpečenia. Pokiaľ pacient bude dlhodobo v dobrom funkčnom stave, nebude odkázaný na opatrovateľskú starostlivosť - asistenta alebo opatrovateľa alebo zariadenie opatrovateľskej starostlivosti, čo takisto šetrí verejné financie.

Keď som začínala pracovať – viac ako 30 rokov dozadu, liečba sklerózy multiplex vôbec nebola, mladí pacienti sa veľmi rýchlo stávali imobilní a bolo treba ich opatrovať. Takže ten posun je v dnešnej dobe značný. A ak je liečba finančne náročnejšia, na druhej strane sa ušetria peniaze zo sociálneho systému.

Máte na záver nejakú výzvu alebo posolstvo pre pacientov i verejnosť všeobecne?

Skleróza multiplex je ochorenie najmä mladých ľudí, ktoré môže viesť k zneschopneniu pacienta, ale v súčasnosti máme moderné spôsoby liečby, ktoré - treba vyzdvihnúť - sú na Slovensku plne hradené zo zdravotného poistenia. Preto by mali pacienti k liečbe pristupovať zodpovedne – užívať ju, pretože pri liečbe sa vedia dožiť vysokého veku s dobrou kvalitou života.

Pokiaľ ľudia majú príznaky alebo nejaké ťažkosti, mali by zavčasu navštíviť lekára. Stáva sa, že pacienti prídu k lekárovi neskoro. Nie je problém v neskorej diagnostike u lekára, ale pacient mal nejaké ťažkosti - slabosť, tŕpnutie, poruchu rovnováhy alebo čokoľvek iné, a išiel neskoro k lekárovi. Potom sa diagnostika odďaľuje a čím skôr sa začne pacient liečiť, tým pomalšie ochorenie progreduje.

Čiže také výzvy k pacientom - jedna, že pokiaľ majú nejaké zdravotné ťažkosti, majú navštíviť svojho lekára, aby - ak majú nejaké ochorenie, sa skoro diagnostikovalo a začalo liečiť.

A pokiaľ sa už liečba začne, mali by v nej pokračovať, lebo sú aj rôzne iné názory... Pacienti majú informácie, že nemusia užívať lieky, že stačí, keď budú cvičiť ... My nie sme proti podporným metódam, ale treba zostať pri tej základnej liečbe, lebo to je účinná liečba, ktorá ich vie dlhodobo udržať s dobrou kvalitou života.